Η ΣΚΠ

Πολλαπλή σκλήρυνση το όνομά της

Τι είναι το LEMTRADA και πώς λειτουργεί

LEMTRADA

ΤΙ ΕΙΝΑΙ Η ΠΟΛΛΑΠΛΗ ΣΚΛΗΡΥΝΣΗ

Τι είναι η πολλαπλή σκλήρυνση

Πολλαπλή σκλήρυνση ή σκλήρυνση κατά πλάκας ή απομυελινωτική νόσος ή νευρολοίμωξη ονομάζεται μία πάθηση που προσβάλλει το κεντρικό νευρικό σύστημα δηλαδή τον εγκέφαλο πού βρίσκεται μέσα στο κρανίο και τον νωτιαίο μυελό μέσα στην σπονδυλική στήλη.
Ο εγκέφαλος είναι το κέντρο πού ελέγχει όλες τις λειτουργίες του σώματος ( κίνηση, ομιλία, σκέψη, συναίσθημα, ύπνο, όρεξη ) ενώ συγχρόνως δέχεται πληροφορίες από το εξωτερικό περιβάλλον με την όραση, ακοή, όσφρηση, γεύση και αφή. Η επικοινωνία του εγκεφάλου και η μεταβίβαση εισερχομένων ερεθισμάτων και εντολών γίνεται με τα νεύρα που απλώνονται σαν ένα τεράστιο δίκτυο σ όλο το σώμα.
Κάθε νεύρο ομοιάζει με ένα ηλεκτρικό καλώδιο όπου το μέν χάλκινο σύρμα ονομάζεται νευράξων ( διαβιβάζει ηλεκτρικά ερεθίσματα ) το δε πλαστικό περίβλημα ( δρά ως μονωτικό ) λέγεται μυελίνη.

Τι βλάπτεται στην νόσο

Το ανοσοποιητικό σύστημα είναι το αμυντικό σύστημα του σώματος και μας προφυλάσσει από ξένους εισβολείς π.χ. ιούς, μικρόβια. Στην πολλαπλή σκλήρυνση η άμυνα απορρυθμίζεται , θεωρεί την μυελίνη ξένο σώμα και την καταστρέφει κινητοποιώντας τα λεμφοκύτταρα . Το αποτέλεσμα είναι φλεγμονή και καταστροφή της μυελίνης με αποτέλεσμα να μην μεταφέρονται σωστά τα ηλεκτρικά ερεθίσματα μέσω των νεύρων. Τα σημεία της φλεγμονής φαίνονται στην μαγνητική τομογραφία ως μικρά λευκά στίγματα (απομυελινωτικές εστίες). Αναλόγως με το σημείο της βλάβης εμφανίζονται διάφορα συμπτώματα όπως μούδιασμα, αδυναμία, θάμπωμα του ματιού.
Έχει διαπιστωθεί ότι από τα αρχικά στάδια της νόσου προσβάλλεται και ο νευράξων η βλάβη του οποίου προκαλεί σοβαρές και μόνιμες βλάβες.
Την καταστροφή της μυελίνης ακολουθεί μερική αποκατάσταση (επαναμυελίνωση) που διευκολύνεται από την θεραπεία με κορτιζόνη η οποία καταστέλλει την φλεγμονή. Οι επανειλημμένες υποτροπές με την βλάβη της μυελίνης που προκαλούν, σε συνδυασμό και με την βλάβη του νευράξονα, έχουν ως συνέπεια μόνιμες βλάβες καθώς και νέες εστίες στην μαγνητική τομογραφία.

Ποια είναι τα αίτια της νόσου

Η πολλαπλή σκλήρυνση είναι αυτοάνοση πάθηση στην οποία αρχικά επικρατεί η φλεγμονή (προσβολή μυελίνης) ενώ αργότερα κυριαρχεί η εκφύλιση(καταστροφή) των νευρικών κυττάρων και των νευραξόνων.
Η νόσος οφείλεται σ ένα συνδυασμό παραγόντων αλλά δεν υπάρχει ένα και μοναδικό αίτιο.
1. ιογενείς λοιμώξεις τροποποιούν το ανοσοποιητικό σύστημα σε ηλικία κάτω των 15 ετών ( κυρίως ο EpsteinBarr, ο ιός απλού έρπητος 6, το ελικοβακτηρίδιο τού πυλωρού )
2.   περισσότερα από 50 γονίδια ευθύνονται για την νόσο που σημαίνει ότι υπάρχει γενετική προδιάθεση
3. περιβαλλοντικοί παράγοντες που ενοχοποιούνται είναι το κλίμα, το γεωγραφικό πλάτος, η διατροφή και το κάπνισμα ( οι γυναίκες καπνίστριες έχουν 1.6 φορές μεγαλύτερη πιθανότητα να παρουσιάσουν την νόσο )

Πόσο συχνή είναι η νόσος

Η συχνότης στον γενικό πληθυσμό είναι 0.1% δηλαδή 1:1.000. Σ όλο τον κόσμο υπάρχουν 2.5 εκατομύρια ασθενείς, στην Ευρώπη 500.000 ενώ στην Ελλάδα είναι περίπου 12.000.
Η συχνότης διαφέρει ανάλογα με το γεωγραφικό πλάτος του τόπου κατοικίας:

• Ζώνη υψηλού κινδύνου ( Βόρειος Ευρώπη, ΗΠΑ ) > 30 ασθενείς ανά 100.000 κατοίκους
• Ζώνη μετρίου κινδύνου ( Νότιος Ευρώπη, Ελλάς ) 5-29/100.000
• Ζώνη χαμηλού κινδύνου ( Αφρική, Ασία )  <5/100.000

Ποιοι προσβάλλονται από την πολλαπλή σκλήρυνση
  

• Φυλή: οι λευκοί νοσούν πολύ συχνότερα
• Φύλο:οι γυναίκες προσβάλλονται 2-3 φορές συχνότερα από τους άνδρες
• Ηλικία:τα όρια είναι 10-50 ετών αλλά οι περισσότεροι εμφανίζουν την νόσο σε ηλικία 20-30 ετών
• Χώρα:περιοχές με ψυχρό κλίμα ή πιο κοντά στους πόλους ( Σκανδιναβία, Σκωτία, Αυστραλία )
• Η νόσος είναι συχνότερη σε περιοχές με καλές συνθήκες υγιεινής καθώς και στα υψηλότερα κοινωνικο-οικονομικά στρώματα

Είναι μεταδοτική;
Σε καμία περίπτωση δεν απεδείχθη ότι μεταδίδεται σε άτομα του περιβάλλοντος

Είναι κληρονομική;
 Παρ ότι >50 γονίδια ενοχοποιούνται για την νόσο η πολλαπλή σκλήρυνση ( MS ) δεν θεωρείται κληρονομική. Εάν ένα άτομο πάσχει από MS η πιθανότης να νοσήσουν οι συγγενείς είναι:

• Αδέλφια   4%
• Γονείς      3%
• Παιδιά    2.5%

( στις κληρονομικές παθήσεις είναι τουλάχιστον 25% )

Είναι αρρώστια θανατηφόρος;
 Σήμερα οι ασθενείς με MS δεν πεθαίνουν εξ αιτίας της νόσου. Αντιμετωπίζουν διάφορα προβλήματα αλλά διατηρούν ικανοποιητική ποιότητα ζωής

Πώς ξεκινά η νόσος; 

• Οπτική νευρίτις ( θάμπωμα και πόνος στο μάτι, μειωμένη όραση και μειωμένη αντίληψη των χρωμάτων )
• Μυελίτις ( μούδιασμα στα πόδια που ανεβαίνει μέχρι τον κορμό, αδυναμία στα πόδια, διαταραχές ουρήσεως )
• Εύκολη κόπωση
• Παραισθησίες στον κορμό και τα άκρα                      ( μυρμήγκιασμα, τσιμπήματα, κάψιμο, σφίξιμο, πάγωμα )
• Ηλεκτρικό ρεύμα στην σπονδυλική στήλη και τα άκρα στην κάμψη του αυχένος
• Διπλωπία ( τα αντικείμενα φαίνονται διπλά )
• Διάχυτοι πόνοι στον κορμό ή τα άκρα
• Ζάλη
• Ίλιγγος ( τα αντικείμενα περιστρέφονται )
• Αδυναμία στο χέρι ή το πόδι
• Δυσαρθρία ( δυσκολία στην ομιλία )
• Επιδείνωση με την ζέστη
• Αστάθεια
• Σπαστικότης ( σφίξιμο ή πιάσιμο στα πόδια )
• Συχνουρία, δυσκολία στην ούρηση, ακράτεια ούρων, επιτακτική ανάγκη για ούρηση
• Δυσκοιλιότης
• Σεξουαλικές διαταραχές
• Νευραλγία τριδύμου (δυνατός πόνος στο μισό πρόσωπο σαν ηλεκτρικό ρεύμα )
• Κατάθλιψη
• Δυσκολία στην συγκέντρωση ή την μνήμη

Ποια είναι η εξέλιξη της νόσου 
Υποτροπιάζουσα MS
Στην αρχή τα συμπτώματα εμφανίζονται υπό την μορφή επεισοδίων ( ονομάζονται ώσεις ή υποτροπές ) που διαρκούν τουλάχιστον 24 ώρες και υποχωρούν ( ακόμη και χωρίς θεραπεία ) χωρίς να αφήνουν μόνιμες βλάβες. Η μορφή αυτή που χαρακτηρίζεται από μεμονωμένα επεισόδια λέγεται υποτροπιάζουσα ( το 80% των ασθενών ξεκινά μ’ αυτήν την μορφή )
Καλοήθης MS
Το 10% των ασθενών έχουν αραιά επεισόδια με πλήρη αποκατάσταση και πολύ καλή πορεία ακόμη και μετά πολλά χρόνια
Δευτεροπαθής προοδευτική MS
Εάν στην υποτροπιάζουσα μορφή δεν γίνει καμία θεραπεία, το 90% των ασθενών μέσα στα επόμενα 25 χρόνια, λόγω των ανεξέλεγκτων υποτροπών, θα εμφανίσουν μόνιμες βλάβες πού προκαλούν σημαντική αναπηρία. Η μορφή αυτή λέγεται δευτεροπαθής προοδευτική.
Πρωτοπαθής προοδευτική MS
Το 10% των ασθενών από την αρχή εμφανίζουν προοδευτική επιδείνωση που οδηγεί σε σημαντική αναπηρία. Σ αυτή την μορφή δεν υπάρχουν ώσεις.

Τι προκαλεί τις υποτροπές

• Ιογενείς λοιμώξεις
• Υπερβολική σωματική κόπωση
• Ψυχικό stress
• Πυρετός
• Υψηλή θερμοκρασία περιβάλλοντος
• Αδικαιολόγητη διακοπή της θεραπείας

Πώς γίνεται η διάγνωση της MS

Δεν υπάρχει μία συγκεκριμένη εξέταση για να διαπιστώσουμε εάν κάποιος πάσχει από MS. Για την διάγνωση συνδυάζουμε τα ευρήματα της νευρολογικής εξετάσεως, της μαγνητικής τομογραφίας, των προκλητών δυναμικών και της οσφυονωτιαίας παρακεντήσεως.

Κλινικά κριτήρια
Απαιτούνται τουλάχιστον 2 υποτροπές με διαφορετικά συμπτώματα ( ελάχιστη διάρκεια 24 ώρες ) που συνοδεύονται από αντικειμενικά ευρήματα στην νευρολογική εξέταση. Με τα σύγχρονα κριτήρια McDonald 2010 είναι δυνατόν να τεθεί η διάγνωση με ένα μόνο επεισόδιο εφ’ όσον υπάρχουν βλάβες στην μαγνητική τομογραφία τόσο στην αρχή όσο και μετά 3 μήνες.
Η σοβαρότης της παθήσεως εκτιμάται με την κλίμακα EDSS ( όρια 0 έως 10 ).

Μαγνητική τομογραφία
Είναι πολύ χρήσιμη για την διάγνωση, την εξέλιξη της νόσου και την παρακολούθηση τής αποτελεσματικότητας  της θεραπείας. Έχει 10 φορές μεγαλύτερη ευαισθησία από την εμφάνιση των συμπτωμάτων στον ασθενή.
Μπορεί να αναδείξει τόσο τις νέες εστίες ( μετά την ενδοφλέβια χορήγηση σκιαστικού ) που σημαίνουν πρόσφατη υποτροπή όσο και τις παλαιές που δείχνουν ότι η νόσος είναι χρονία.
Η εξέταση διαρκεί 10 λεπτά και είναι τελείως ακίνδυνη ακόμη και στις εγκύους μετά τον τρίτο μήνα διότι ο ασθενής δεν παίρνει ακτινοβολία. Οι ασθενείς με κλειστοφοβία αντιμετωπίζονται είτε με αγχολυτικά χάπια είτε στις σοβαρότερες περιπτώσεις με ενδοφλέβια νάρκωση.

Προκλητά δυναμικά
Είναι μια εξέταση παρόμοια με το εγκεφαλογράφημα με την οποία ελέγχουμε το οπτικό νεύρο (οπτικά προκλητά δυναμικά ), το ακουστικό νεύρο ( ακουστικά προκλητά δυναμικά ) και τα αισθητικά νεύρα ( σωματο-αισθητικά προκλητά δυναμικά ). Η εξέταση είναι απλή, ανώδυνη και ακίνδυνη. Μεγαλύτερη αξία για την διάγνωση έχουν τα οπτικά προκλητά δυναμικά που παρουσιάζουν καθυστέρηση στο 60-90% των ασθενών.

Εγκεφαλονωτιαίο υγρό
Με μία βελόνα παρακεντήσεως παίρνουμε λίγο υγρό ( εγκεφαλονωτιαίο υγρό ) από την σπονδυλική στήλη. Η εξέταση γίνεται στο κρεββάτι του ασθενούς με τοπική ή ενδοφλέβια νάρκωση . Η παρακέντηση είναι τελείως ακίνδυνη και ανώδυνη. Η εξέταση του υγρού είναι πολύ χρήσιμη για την διάγνωση με τον προσδιορισμό του δείκτη IgG και των ολιγοκλωνικών ζωνών.

Υπάρχει θεραπεία ;

Με τα σημερινά δεδομένα η MS δεν είναι πιά ανίατος. Την τελευταία δεκαετία έχουν ανακαλυφθεί 11 φάρμακα που άλλαξαν την πορεία της νόσου ενώ πολλές νέες θεραπείες είναι υπό μελέτη.

Τι κάνουμε στις υποτροπές

Στις ελαφρές υποτροπές π.χ. μούδιασμα στο ένα άκρο συνήθως δεν χρειάζεται θεραπεία ( η κορτιζόνη σε χάπια είναι μια εναλλακτική λύση ). Στις σοβαρές υποτροπές π.χ. οπτική νευρίτις, μυελίτις, αδυναμία σε κάποιο άκρο, δίνουμε κορτιζόνη ενδοφλεβίως για 3-5 ημέρες .

Τι είναι προληπτική θεραπεία

Είναι η θεραπεία που αλλάζει την πορεία της νόσου και εξασφαλίζει ποιότητα ζωής κι ένα καλλίτερο μέλλον στους ασθενείς.
Πότε αρχίζουμε θεραπεία

• Αμέσως μετά το πρώτο επεισόδιο εφ’ όσον  συνδυάζεται με εστίες στην μαγνητική τομογραφία ή και παθολογικά ευρήματα στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό. Όταν το πρώτο επεισόδιο συνοδεύεται από 3 τουλάχιστον εστίες στην μαγνητική τομογραφία έχει πιθανότητα 88% να εξελιχθεί σε υποτροπιάζουσα μορφή μέσα στα επόμενα 14 χρόνια.
• Μετά το πρώτο επεισόδιο παρακολουθούμε την εξέλιξη της νόσου στο επόμενο τρίμηνο και αρχίζουμε θεραπεία   1. εάν έχουμε δεύτερο επεισόδιο   2. χωρίς νέο επεισόδιο εάν στην μαγνητική τομογραφία εμφανιστούν νέες εστίες.

Ποια φάρμακα χρησιμοποιούμε
ΦΑΡΜΑΚΑ  1^ης ΓΡΑΜΜΗΣ
Είναι τά φάρμακα με τά οποία ξεκινούμε τήν θεραπεία σέ κάθε πρωτοδιαγνωσμένο ασθενή με 1^ο επεισόδιο ή υποτροπιάζουσα πολλαπλή σκλήρυνση. Εδώ περιλαμβάνονται: ιντερφερόνες, Copaxone,Tecfidera, Aubagio.

Τι είναι οι ιντερφερόνες

Είναι πρωτείνες που παράγονται από το ανθρώπινο σώμα για την ρύθμιση του ανοσοποιητικού συστήματος. Οι ιντερφερόνες βήτα καταστέλλουν την φλεγμονή που παρατηρείται στην νόσο.
Πώς δρά η ιντερφερόνη

• μειώνει τον αριθμό των υποτροπών 33%
• μειώνει την βαρύτητα των υποτροπών
• καθυστερεί την εμφάνιση των υποτροπών μεγαλώνοντας το διάστημα έως την επόμενη ώση
• μειώνει τον αριθμό των εισαγωγών στο νοσοκομείο και την ανάγκη θεραπείας με ενδοφλέβια κορτιζόνη
• καθυστερεί την εξέλιξη της αναπηρίας 37%
• μειώνει τον αριθμό των εστιών στην μαγνητική τομογραφία 57-83%

πώς χορηγείται η ιντερφερόνη
υπάρχουν 2 τρόποι χορηγήσεως

• υποδορίως :  έγχυση του φαρμάκου με λεπτή βελόνη κάτω από το δέρμα με ειδική συσκευή αυτοεγχύσεως. Η ένεση γίνεται από τον ίδιο τον ασθενή  3 φορές την εβδομάδα ,κάθε φορά σε διαφορετικό σημείο ( βραχίων, μηρός, κοιλιά )
• ενδομυικώς : γίνεται όπως οι συνηθισμένες ενέσεις  στον γλουτό μία φορά την εβδομάδα. Είναι δυνατόν να γίνει στον μηρό από τον ίδιο τον ασθενή

πόσες ιντερφερόνες υπάρχουν

• BETAFERON χορηγείται υποδορίως μέρα παρά μέρα
• EXTAVIAχορηγείται υποδορίως μέρα παρά μέρα
• AVONEX  χορηγείται ενδομυικώς μία φορά την εβδομάδα
• REBIF χορηγείται υποδορίως 3 φορές την εβδομάδα

Ποιες είναι οι παρενέργειες

• Τοπικές ( μόνο στην υποδόρια ένεση) =  ερεθισμός στο σημείο της ενέσεως ( ερυθρότητα, φλεγμονή, πόνος ) που διαρκεί λίγο και υποχωρεί με πάγο τοπικά.
• Συστηματικές ( στην υποδόριο και στην ενδομυική ένεση ) = συμπτώματα γρίπης π.χ ρίγος, πυρετός, πόνος στις αρθρώσεις και τους μύς, αδυναμία. Εμφανίζονται σε 4-6 ώρες μετά την ένεση, διαρκούν μερικές ώρες και υποχωρούν έπειτα από μερικές εβδομάδες θεραπείας με ιντερφερόνη. Οι παρενέργειες αυτές προλαμβάνονται χορηγώντας μία ώρα πρίν την ένεση 2 δισκία παρακεταμόλης ( Depon, Panadol, Lonarid ) ή ένα δισκίο αντιφλεγμονώδους ( Mesulid, Brufen, Ponstan ).

Σπανίως η ιντερφερόνη μπορεί να επηρεάσει το ήπαρ και το αίμα και γι αυτό κάθε 3 μήνες πρέπει να γίνονται εξετάσεις αίματος ( Γενική αίματος, SGOT, SGPT, χολερυθρίνη, αλκαλική φωσφατάση ).
Δεν έχει   σοβαρές παρενέργειες. Το φάρμακο πρέπει να διακόπτεται σε περίπτωση εγκυμοσύνης.
Πόσο διάστημα διαρκεί η θεραπεία                    Το φάρμακο πρέπει να δοκιμασθεί για 6-12 μήνες    για να διαπιστώσουμε εάν είναι αποτελεσματικό. Επειδή η θεραπεία είναι προληπτική η ιντερφερόνη πρέπει να συνεχιστεί για μεγάλο διάστημα.
Πότε σταματά η θεραπεία

• Εάν η ασθενής επιθυμεί να μείνει έγκυος
• Εάν εμφανισθούν σοβαρές παρενέργειες
• Εάν η ιντερφερόνη αποτύχει να αναχαιτίσει την εξέλιξη της νόσου

Ως αποτυχία της θεραπείας θεωρείται η εμφάνιση νέων υποτροπών , η επιδείνωση της αναπηρίας στην κλίμακα EDSS κατά ένα βαθμό που παραμένει τουλάχιστον για 6 μήνες και η εμφάνιση νέων εστιών στην μαγνητική τομογραφία.
Τι είναι το Copaxone ( glatirameracetate)

Είναι μια πρωτότυπη φαρμακευτική ουσία ( όχι ιντερφερόνη ) η οποία τροποποιεί το ανοσοποιητικό σύστημα περιορίζοντας την φλεγμονή
Πώς δρά το Copaxone

• Μειώνει τον αριθμό των υποτροπών 29%
• Καθυστερεί την εξέλιξη της νόσου 12%
• Μειώνει τις εστίες στην μαγνητική τομογραφία 35%

Πώς χορηγείται
Το φάρμακο χορηγείται καθημερινά με την μορφή υποδορίου ενέσεως με ειδική  συσκευή από τον ίδιο τον ασθενή
Ποιες είναι οι παρενέργειες

• Τοπικός ερεθισμός του δέρματος
• Στο 10% των ασθενών εμφανίζονται μετά την ένεση : πόνος στο στήθος, ερυθρότητα του προσώπου, δύσπνοια, ταχυκαρδία, εξάνθημα. Τα συμπτώματα αυτά διαρκούν 15 λεπτά, υποχωρούν  χωρίς θεραπεία και σπάνια επανεμφανίζονται.

Σε τι διαφέρει από τις ιντερφερόνες

• Έχει λιγότερες παρενέργειες
• Δεν χρειάζεται αιματολογικές εξετάσεις
• Είναι εναλλακτική λύση για τους ασθενείς όπου απέτυχε η ιντερφερόνη

Τί είναι τό φουμαρικό οξύ ( BG12, Tecfidera)
Είναι ένα φάρμακο χορηγούμενο από τό στόμα .
Μειώνει τίς υποτροπές 53%, καθυστερεί τήν αναπηρία 38% καί μειώνει τίς νέες εστίες 85-90%. Οι συχνότερες παρενέργειες είναι ένα κοκκίνισμα στό πρόσωπο και ενοχλήματα όπως ναυτία-έμετος-διάρροια (υποχωρούν μετά τόν 1^ο μήνα)
Τί είναι η teriflunomide (Aubagio)
Είναι ένα φάρμακο χορηγούμενο από τό στόμα.
Μειώνει τίς υποτροπές 31%, καθυστερεί τήν αναπηρία 30% καί μειώνει τίς νέες εστίες στήν μαγνητική τομογραφία 67-80%. Οι συχνότερες παρενέργειες ναυτία-διάρροια, λοιμώξεις, αύξηση τών ηπατικών ενζύμων, λέπτυνση τών τριχών. Απαγορεύεται η εγκυμοσύνη στήν διάρκεια τής θεραπείας (συγγενείς βλάβες τού εμβρύου)
ΦΑΡΜΑΚΑ 2^ης ΓΡΑΜΜΗΣ
Χρησιμοποιούνται στήν επιθετική μορφή τής πολλαπλής σκληρύνσεως ή όταν αποτύχουν τά φάρμακα 1^ης γραμμής. Εδώ ανήκουν: Gilenya, Mitoxantrone, Tysabri, Lemtrada.
   Τί είναι η fingolimode (Gilenya)
Είναι ένα φάρμακο χορηγούμενο από τό στόμα. Μειώνει τίς υποτροπές 54%, καθυστερεί τήν αναπηρία 30% καί μειώνει τίς νέες εστίες στήν μαγνητική τομογραφία 74-82%. Τό 1^ο χάπι χορηγείται στό νοσοκομείο καί χρειάζεται συχνή παρακολούθηση επί 6ωρο. Οι πιθανές παρενέργειες (όχι συχνές) είναι : καρδιακή αρρυθμία, υπόταση, παροδική μείωση τής οράσεως (οίδημα ωχράς κηλίδος), λοιμώξεις, αύξηση τών ηπατικών ενζύμων.

          Τι είναι η μιτοξαντρόνη ( Νovantrone)

Είναι ένα ισχυρό ανοσοκατασταλτικό φάρμακο που χρησιμοποιείται όταν αποτύχουν η ιντερφερόνη και το Copaxone. Xορηγείται στην ραγδαίως επιδεινούμενη υποτροπιάζουσα MS και στην δευτεροπαθή προοδευτική πού έχει ακόμη υποτροπές.
Μειώνει τίς υποτροπές 67%, καθυστερεί τήν αναπηρία 64%, ενώ μειώνει τήν εμφάνιση νέων εστιών στήν μαγνητική τομογραφία.
Χορηγείται ενδοφλεβίως, μία έγχυση κάθε 3 μήνες για 2 χρόνια συνολικά. Οι σημαντικότερες παρενέργειες είναι η πτώση των λευκών αιμοσφαιρίων, η αναιμία και η καρδιακή ανεπάρκεια σε ποσοστό 0.15% των ασθενών. Προλαμβάνονται με τακτικές εργαστηριακές εξετάσεις  ( Γενική αίματος, SGOT, SGPT ) και καρδιολογική εξέταση ανά 3 μήνες                                            ( ηλεκτροκαρδιογράφημα, υπερηχογράφημα ).

Τι είναι το Tysabri ( natalizumab )

Eίναι το νεώτερο φάρμακο και ανήκει στα μονοκλωνικά αντισώματα. Είναι πιο ισχυρό από τις ιντερφερόνες και το Copaxone. Χορηγείται ενδοφλεβίως μία φορά τον μήνα  και χρειάζεται νοσηλεία μιάς ημέρας στο νοσοκομείο.

• Μειώνει τις υποτροπές κατά 68%
• Αναστέλλει την εξέλιξη της αναπηρίας κατά 42%
• Μειώνει τις εστίες στην μαγνητική τομογραφία κατά 82%
• Οι σοβαρότερες παρενέργειες που έχουν αναφερθεί είναι:

1. αναφυλαξία στο 4% των ασθενών
2. μία σπάνια ιογενής  ( ενίοτε θανατηφόρος ) εγκεφαλοπάθεια ( 350 περιπτώσεις σε σύνολο > 100.000 ασθενών).Ονομάζεται προιούσα πολυεστιακή εγκεφαλοπάθεια (PML) καί οφείλεται στήν αναζωπύρωση τού ιού JC.  Εάν ο ιός JC ανιχνεύεται στό αίμα τού ασθενούς, η πιθανότης να εμφανισθεί η PML είναι 1:1.143 τά δύο πρώτα χρόνια τής θεραπείας και 1:143 μετά τόν 2^ο χρόνο.
Ο κίνδυνος παρενεργειών μειώνεται  εάν αποκλεισθούν ασθενείς με σοβαρά προβλήματα του ανοσοποιητικού.
Τί είναι το alemtuzumab (Lemtrada)
Είναι ένα ισχυρό ανοσοκατασταλτικό φάρμακο πού χορηγείται ενδοφλεβίως ( 5 συνεχόμενες ημέρες τόν 1^ο χρόνο καί 3 ημέρες τόν 2^ο χρόνο). Μειώνει τίς υποτροπές 55%, καθυστερεί τήν αναπηρία 42%, μειώνει τίς νέες εστίες στήν μαγνητική τομογραφία 80%. Οι σημαντικότερες παρενέργειες είναι: διαταραχές τού θυρεοειδούς, λοιμώξεις, αιμορραγία, νεφροπάθεια, πτώση τών λευκών αιμισφαιρίων.
ΦΑΡΜΑΚΑ 3^ης ΓΡΑΜΜΗΣ   
Χρησιμοποιούνται όταν αποτύχουν όλα τά προηγούμενα. Εδώ περιλαμβάνονται :κυκλοφωσφαμίδη (ENDOXAN), rituximab, daclizumab.    

Τι είναι η συμπτωματική θεραπεία

Είναι η φαρμακευτική θεραπεία που ανακουφίζει τα συμπτώματα του ασθενούς.

• Έντονο μούδιασμα, κάψιμο (Lyrica, Neurontin, Trileptal, Saroten )
• Μυοσκελετικοί πόνοι ( Mesulid, Brufen )
• Σπαστικότης ( Lioresal, Miorel, Sirdalud )
• Τρόμος κεφαλής – άκρων ( Inderal, Keppra, Rivotril )
• Ίλιγγος ( Vomex, Atarax )
• Συχνουρία-ακράτεια ( Ditropan, Detrusitol, Vesicare )
• Διαταραχέςστύσεως ( Viagra, Uprima, Cialis )
• Διαταραχές βαδίσεως : Τό Fampyra είναι ένα φάρμακο πού βελτιώνει τήν βάδιση, χορηγείται σέ όλες τίς μορφές τής MS ( 2 χάπια ημερησίως)
• Κατάθλιψη :

Παρουσιάζεται στο 80% των ασθενών και εκδηλώνεται με αυπνία ή υπνηλία, ανορεξία ή βουλιμία, κόπωση, λύπη, απελπισία, κακή διάθεση, έλλειψη ενδιαφέροντος και ευχαριστήσεως από διάφορες δραστηριότητες, μειωμένη συγκέντρωση, αναποφασιστικότητα, αισθήματα ενοχής και αναξιότητος, ιδέες θανάτου και αυτοκτονίας.
Εάν τα συμπτώματα διαρκούν πάνω από 15 ημέρες τότε είναι απαραίτητη η φαρμακευτική θεραπεία για 6 μήνες ( Ladose, Seropram,Cipralex, Seroxat, Efexor, Remeron, Zoloft )

Τι είναι οι εναλλακτικές θεραπείες

Πρόκειται για θεραπείες που διαφέρουν από τις κλασικές και βασίζονται σε μια διαφορετική θεώρηση του θέματος υγεία-ασθένεια. Δεν έχουν υποβληθεί σε συστηματικές κλινικές μελέτες. Ενδεχομένως έχουν θετικά αποτελέσματα όμως δεν υπάρχουν αποδείξεις. Μερικές από αυτές είναι επικίνδυνες π.χ. δηλητήριο φιδιών, τσιμπήματα μελισσών, εμβόλια, μέταλλα. Το 75% των ασθενών χρησιμοποιούν κάποια εναλλακτική θεραπεία χωρίς να ενημερώσουν τον ιατρό τους. Μερικά παραδείγματα ακίνδυνων αλλά αμφίβολης αποτελεσματικότητος θεραπειών :

• Ομοιοπαθητική
• Βελονισμός
• Βιοανάδραση ( Biofeedback )
• Xορήγηση βιταμινών
• Δίαιτες διάφορες
• Ιριδολογία
• Ρεφλεξολογία

       

Τι αλλάζει στην ζωή μου μετά την διάγνωση ;

Η φάση της προσαρμογής
Αμέσως μετά το shock της διαγνώσεως ακολουθεί μια φάση διαρκείας εβδομάδων ή λίγων μηνών κατά την οποία ο ασθενής περνά διαδοχικά από την άρνηση της νόσου στον θυμό, τον φόβο, το άγχος, την λύπη και την κατάθλιψη. Ο αγώνας είναι προσωπικός αλλά μετά από κάποιο διάστημα (συνήθως 3 μήνες) όλοι φθάνουν στην αποδοχή και την προσαρμογή. Στις δύσκολες περιπτώσεις χρησιμοποιούνται αντικαταθλιπτικά φάρμακα και υποστηρικτική ψυχοθεραπεία.
Μπορώ να εργασθώ ;
Επιβάλλεται η συνέχιση της εργασίας για να νοιώθει ο ασθενής ότι εξακολουθεί να είναι ένα χρήσιμο και δημιουργικό μέλος της κοινωνίας. Εάν υπάρχουν κάποιες δυσκολίες λόγω της νόσου προσαρμόστε το ωράριο και τις συνθήκες εργασίας στις σημερινές σας δυνατότητες. Το 30% των ασθενών συνταξιοδοτούνται κανονικά με το όριο ηλικίας.
Επιτρέπεται η οδήγηση ;
Απαγορεύεται μόνο όταν υπάρχει σοβαρό πρόβλημα με την όραση ή μεγάλη κινητική αδυναμία
Επιτρέπεται η άσκηση ;
Είναι ο καλλίτερος τρόπος για να διατηρήσετε καλή φυσική κατάσταση. Οι ασκήσεις είναι ενεργητικές και εναλλάσσονται με ασκήσεις που βοηθούν την χαλάρωση. Διάρκεια ασκήσεως 10-15 λεπτά 2-3 φορές την ημέρα με συχνότητα 3-4 φορές την εβδομάδα. Μην ξεκινάτε την άσκηση αν αισθάνεσθε κούραση, σταματήστε αν νοιώσετε έντονη κόπωση. Η κολύμβηση είναι η καλλίτερη μορφή ασκήσεως.
Τι ρόλο παίζει η φυσικοθεραπεία ;
Είναι απαραίτητο συμπλήρωμα της φαρμακευτικής θεραπείας για τους ασθενείς με κινητικά προβλήματα και βοηθά στην αποκατάσταση. Βελτιώνει την μυική αδυναμία, την σπαστικότητα, την αστάθεια καθώς και την ψυχική διάθεση.
Πρέπει να αποφεύγω την ζέστη ;
Η υψηλή θερμοκρασία περιβάλλοντος και ο πυρετός μπορεί να προκαλέσουν κόπωση ή κάποια συμπτώματα της πολλαπλής σκληρύνσεως. Να αποφεύγετε την σάουνα, τα θερμά ιαματικά λουτρά και την ηλιοθεραπεία άνω των 15 λεπτών. Μη στερείστε το μπάνιο στην θάλασσα!
Τι να προσέξω στην διατροφή ;

• δίαιτα με λίγες θερμίδες για να αποφύγετε τα περιττά κιλά
• περιορισμένη κατανάλωση λίπους καί αλατιού
• προτιμάτε το ψάρι αντί του κρέατος
• χρησιμοποιείτε ελαιόλαδο όχι βούτυρο
• απαραιτήτως φρούτα και λαχανικά
• επιτρέπονται 2-3 ποτά την εβδομάδα – η κατάχρηση αλκοόλ προκαλεί κόπωση και παρενέργειες όταν συνδυάζεται με φάρμακα.

Βλάπτει το κάπνισμα ;
Πάρα πολύ! Προκαλεί λοιμώξεις του αναπνευστικού, δύσπνοια, καρδιακές αρρυθμίες, έμφραγμα, εγκεφαλικό επισόδιο και καρκίνο. Οι καπνίστριες προσβάλλονται πιο συχνά από την νόσο ( 1.6 φορές περισσότερο ). Στους καπνιστές η καλή μορφή (υποτροπιάζουσα) μετατρέπεται στην προοδευτική όπου οι διάφορες θεραπείες δεν έχουν καλά αποτελέσματα.
Επιτρέπεται ο εμβολιασμός ;
Γενικώς τα εμβόλια επιτρέπονται αν υπάρχει ανάγκη. Το εμβόλιο της εποχιακής γρίπης και της ηπατίτιδος Β θεωρούνται ασφαλή στην νόσο.
Η κύηση επιβαρύνει την νόσο ;
Η κύηση επιτρέπεται εάν τον τελευταίο χρόνο δεν υπήρξε καμία υποτροπή και η γενική κατάσταση είναι καλή ( χωρίς σοβαρά προβλήματα). Η θεραπεία διακόπτεται για 1-3 μήνες και εν συνεχεία αρχίζει η προσπάθεια. Η κύηση συνήθως εξελίσσεται ομαλά. Σε περίπτωση υποτροπής επιτρέπεται η χορήγηση ανοσοσφαιρίνης ή κορτιζόνης. Ο τοκετός είναι φυσιολογικός. Δεν απαιτείται καισαρική τομή λόγω της νόσου. Στην διάρκεια της λοχείας υπάρχει μεγαλύτερη πιθανότητα υποτροπής. Ο θηλασμός επιτρέπεται  και αμέσως μετά αρχίζουμε πάλι την θεραπεία για την σκλήρυνση. Τα παιδιά που γεννιούνται είναι υγιή. Η πολλαπλή σκλήρυνση δεν είναι κληρονομική!
Τι παροχές δικαιούμαι λόγω της νόσου ;

• εγγραφή στο Πανεπιστήμιο και τα ΤΕΙ χωρίς εξετάσεις
• εγγραφή στον ΟΑΕΔ για εύρεση εργασίας
• φοροαπαλλαγή
• ειδική άδεια 6 ημερών
• επίδομα
• σύνταξη
• φοροαπαλλαγή για την αγορά αυτοκινήτου

Τι είναι η Ελληνική Εταιρεία για την σκλήρυνση κατά πλάκας
Πρόκειται για μη κερδοσκοπικό σωματείο και τα  μέλη του είναι ασθενείς, συγγενείς ασθενών και επαγγελματίες από τον χώρο της Υγείας. Στόχοι του σωματείου είναι :

• ενημέρωση για την πάθηση (εκδίδεται φυλλάδιο ενημερωτικό )
• τηλεφωνική ενημέρωση και πληροφορίες
• διοργάνωση συνεδρίων, εκπαιδευτικών σεμιναρίων και διαλέξεων
• ενημέρωση για τα δικαιώματα των ασθενών
• ομάδες φυσικοθεραπείας, γυμναστικής, ρεφλεξολογίας, χοροθεραπείας, δραματοθεραπείας, ψυχολογικής υποστηρίξεως
• εθελοντικές ομάδες για κατ οίκον επισκέψεις ασθενών
• κοινωνικές εκδηλώσεις
• ευαισθητοποίηση της κοινωνίας για θέματα ατόμων με ειδικές ανάγκες

Το τηλέφωνο της εταιρείας είναι:   2310-949909

Σκλήρυνση κατα πλάκας: Δυο νέες θεραπείες με ελπιδοφόρα αποτελέσματα

Δυο νέα φάρμακα της Genzyme βρίσκονται στη διάθεση των Ελλήνων νευρολόγων και των ασθενών τους που πάσχουν από Πολλαπλή Σκλήρυνση.

Τα δυο νέα αυτά φάρμακα είναι το μονοκλωνικό αντίσωμα alemtuzumab (αλεμτουζουμάμπη) και η teriflunomide (τεριφλουνομίδη) μια από του στόματος πρώτης γραμμής θεραπεία για την Π.Σ. Η αλεμτουζουμάμπη και η τεριφλουνομίδη, οι οποίες είναι ήδη εγκεκριμένες θεραπείες που κυκλοφορούν και αποζημιώνονται σχεδόν στο σύνολο των Ευρωπαϊκών χωρών , τις ΗΠΑ και πολλές άλλες χώρες του κόσμου, συμπεριλήφθηκαν στο πρόσφατο δελτίο τιμών που αναρτήθηκε στην επίσημη ιστοσελίδα του Υπουργείου Υγείας και τέθηκε σε ισχύ από 1ης Δεκεμβρίου. Η εξέλιξη αυτή είναι ένα σημαντικό βήμα για τη διασφάλιση της πρόσβασης των ασθενών με Π.Σ. στις νέες αυτές θεραπευτικές λύσεις.

H αλεμτουζουμάμπη, που ενδείκνυται για ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση (RRMS) με ενεργή νόσο που ορίζεται από τα κλινικά ή απεικονιστικά ευρήματα, είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα που στοχεύει επιλεκτικά το CD52, μια πρωτεΐνη που βρίσκεται σε υψηλά επίπεδα στην επιφάνεια των Τ και Β κυττάρων.

H αλεμτουζουμάμπη χορηγείται ενδοφλεβίως σε δύο ετήσιες συνεδρίες. Στην πρώτη, χορηγείται για πέντε συνεχόμενες ημέρες και στη δεύτερη συνεδρία ,12 μήνες αργότερα, για τρεις συνεχόμενες ημέρες. Αυτές οι δύο συνεδρίες προσφέρουν σημαντικό όφελος στους ασθενείς για ένα μεγάλο χρονικό διάστημα τουλάχιστον 4 ετών (βάσει των διαθέσιμων δεδομένων από τις φάσεις παρακολούθησης των μελετών).

Η έγκριση του φαρμάκου βασίστηκε στα δεδομένα 3 κλινικών μελετών όπου καταδείχθηκε ότι η αλεμτουζουμάμπη είναι μια εξαιρετικά αποτελεσματική θεραπεία τόσο στην μείωση των υποτροπών όσο και στην εξέλιξη της αναπηρίας των ασθενών.

Αξίζει να σημειωθεί ότι στις κλινικές μελέτες η αλεμτουζουμάμπη καταδείχθηκε σημαντικά αποτελεσματικότερη της υποδόριας ιντερφερόνης β 1α . Επιπρόσθετα ένα σημαντικό ποσοστό των ασθενών που έλαβαν αλεμτουζουμάμπη στις κλινικές μελέτες, εμφάνισε μείωση στην προϋπάρχουσα αναπηρία.

Ανεπιθύμητες ενέργειες

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες της αλεμτουζουμάμπης είναι οι αντιδράσεις που σχετίζονται με την έγχυση ( εξάνθημα, κεφαλαλγία, πυρεξία, κνίδωση, κνησμός),και οι λοιμώξεις (ρινοφαρυγγίτιδα, λοίμωξη του ουροποιητικού και του ανώτερου αναπνευστικού, στοματικός έρπητας, γρίπη ). Άλλες σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με την αλεμτουζουμάμπη περιλαμβάνουν αυτοάνοση θυρεοειδική νόσο, αυτοάνοση θρομβοπενική πορφύρα και αυτοάνοσες νεφροπάθειες.

Η τεριφλουνομίδη 14mg είναι μια θεραπευτική επιλογή πρώτης γραμμής, σε μορφή χαπιού, για ασθενείς με υποτροπιάζουσα διαλείπουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση.

Η έγκρισή της βασίστηκε στα δεδομένα δυο κλινικών μελετών που συνέκριναν την τεριφλουνομίδη 14mg με εικονικό φάρμακο, όπου αποδείχθηκε σημαντικά αποτελεσματικότερη τόσο προς την μείωση των υποτροπών, όσο και ως προς την εξέλιξη της αναπηρίας. Ωστόσο, η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια της τεριφλουνομίδης έχουν τεκμηριωθεί σε ένα εκτεταμένο κλινικό πρόγραμμα ανάπτυξης που συμμετείχαν πάνω από 2500 ασθενείς με πολλαπλή σκλήρυνση και οι οποίοι παρακολουθούνται για πάνω από 9 χρόνια.

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες της τεριφλουνομίδης που παρατηρήθηκαν ήταν η διάρροια, η ναυτία, η τριχολέπτυνση/τριχοαραίωση και η αύξηση των ηπατικών ενζύμων.

Η Genzyme είναι πρωτοπόρος για περισσότερα από 30 χρόνια στην ανάπτυξη και παροχή επαναστατικών θεραπειών για ασθενείς που πάσχουν από σπάνιες και εξουθενωτικές νόσους. Οι στόχοι της επιτυγχάνονται μέσω έρευνας παγκόσμιου επιπέδου και με τη συνδρομή και αφοσίωση των υπαλλήλων της. Εστιάζει στις σπάνιες παθήσεις και στην πολλαπλή σκλήρυνση, συμβάλλοντας θετικά στη ζωή των ασθενών και των οικογενειών για τους οποίους εργάζεται. Ο στόχος αυτός την καθοδηγεί και την εμπνέει καθημερινά. Το χαρτοφυλάκιο επαναστατικών θεραπειών της Genzyme, που κυκλοφορεί σε χώρες όλου του κόσμου, αντιπροσωπεύει ορισμένες σημαντικές και σωτήριες για τη ζωή των ασθενών εξελίξεις στην ιατρική. Ως εταιρεία του ομίλου Sanofi, η Genzyme επωφελείται από τη συνεργασία και τους πόρους μίας από τις μεγαλύτερες φαρμακευτικές εταιρείες παγκοσμίως, με την οποία έχουν την κοινή δέσμευση να βελτιώνουν τη ζωή των ασθενών. Περισσότερες πληροφορίες μπορείτε να βρείτε στην ιστοσελίδα: www.genzyme.com.

Μακροχρόνια θετικά αποτελέσματα στην θεραπεία της ΣκΠ με νέο χάπι

Σύμφωνα με μελέτη ανοιχτής επέκτασης 5 ετών (ENDORSE), που παρουσίασε η Biogen Idec στο Συνέδριο ACTRIMS-ECTRIMS το οποίο πραγματοποιήθηκε πρόσφατα στη Βοστώνη, η θεραπεία με φουμαρικό διμεθυλεστέρα προσφέρει ισχυρή και μακροχρόνια αποτελεσματικότητα σε ένα μεγάλο εύρος ασθενών με πολλαπλή σκλήρυνση. Το προφίλ ασφάλειας του φουμαρικού διμεθυλεστέρα μετά από μακροχρόνια θεραπεία επιβεβαιώθηκε για όλους τους ασθενείς που συμμετείχαν στη μελέτη, συμπεριλαμβανομένων ασθενών στους οποίους χορηγήθηκε για περισσότερο από επτά χρόνια. Επίσης, σε νεοδιαγνωσθέντες ασθενείς με πολλαπλή σκλήρυνση μετα-αναλύσεις μελετών έδειξαν πως ο φουμαρικός διμεθυλεστέρας έχει μια ισχυρή και σε βάθος χρόνου αποτελεσματικότητα στη συχνότητα υποτροπών, την εξέλιξη της αναπηρίας και τα ευρήματα της μαγνητικής τομογραφίας.
Σύμφωνα με τον γερμανό καθηγητή Ralf Gold, M.D., Διευθυντή του Τμήματος Νευρολογίας, St. Josef-Hospital, Ruhr-University «Η μελέτη ENDORSE απέδειξε πως ο φουμαρικός διμεθυλεστέρας προσφέρει σταθερά θετικά αποτελέσματα σε ένα μεγάλο εύρος ασθενών με πολλαπλή σκλήρυνση, συμπεριλαμβανομένων και των νεοδιαγνωσθέντων ασθενών, γεγονός που υπογραμμίζει την αξία της νέας θεραπείας στους ασθενείς. Η μακροχρόνια αποτελεσματικότητα του φουμαρικού διμεθυλεστέρα στη βελτίωση βασικών παραμέτρων δραστηριότητας της νόσου και το σταθερό προφίλ ασφάλειας αναδεικνύουν τη θεραπεία ως μια σημαντική θεραπευτική επιλογή για τους ασθενείς».
«Νέα επιστημονικά δεδομένα έρχονται να ενισχύσουν τα οφέλη και το σταθερό προφίλ ασφάλειας του φουμαρικού διμεθυλεστέρα, επιβεβαιώνοντας πως πρόκειται για μια αποτελεσματική από του στόματος θεραπεία πρώτης γραμμής για την πολλαπλή σκλήρυνση. Τα πρόσφατα στοιχεία από την μελέτη ENDORSE μας δίνουν περισσότερα δεδομένα για τα θετικά αποτελέσματα του φουμαρικού διμεθυλεστέρα στα αρχικά στάδια της νόσου αλλά και τα οφέλη από τη μακροχρόνια θεραπεία σε αυτή την χρόνια πάθηση» δήλωσε ο Alfred Sandrock, M.D., Ph.D., Group Senior Vice President και Chief Medical Officer της Biogen Idec.
ΣΧΕΤΙΚΑ ΜΕ ΤΟΝ ΦΟΥΜΑΡΙΚΟ ΔΙΜΕΘΥΛΕΣΤΕΡΑ
Πρόκειται για πρώτης γραμμής από του στόματος θεραπεία για την Υποτροπιάζουσα-Διαλείπουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση, την πιο συχνή μορφή της νόσου. Το νέο χάπι πρώτης γραμμής έχει αποδειχθεί ότι μειώνει τις υποτροπές και τις εστίες του εγκεφάλου και καθυστερεί την εξέλιξη της αναπηρίας, παρουσιάζοντας παράλληλα ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας και ανοχής. Περισσότεροι από 100.000 ασθενείς έχουν λάβει θεραπεία με φουμαρικό διμεθυλεστέρα μέσα από ένα εκτεταμένο πρόγραμμα κλινικών μελετών αλλά και από την κυκλοφορία του σε δεκάδες χώρες σε όλο τον κόσμο. Κυκλοφορεί ήδη στις ΗΠΑ από τον Μάρτιο του 2013, αλλά και στον Καναδά, την Αυστραλία, την Ελβετία και αρκετές χώρες της Ε.Ε. με πρώτη τη Γερμανία ενώ αναμένεται να κυκλοφορήσει και στη χώρα μας το προσεχές διάστημα.
Στην κλινική μελέτη φάσης ΙΙΙ DEFINE, το νέο χάπι πρώτης γραμμής χορηγήθηκε δύο φορές ημερησίως και μείωσε σημαντικά το ποσοστό των ασθενών που υποτροπίασαν κατά 49%, την ετησιοποιημένη συχνότητα υποτροπών κατά 53%, και τον κίνδυνο εξέλιξης της αναπηρίας, επιβεβαιωμένη στις 12 εβδομάδες, όπως μετρήθηκε με την κλίμακα αναπηρίας EDSS, κατά 38%, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, μετά από 2 χρόνια.
Στη κλινική μελέτη φάσης ΙΙΙ CONFIRM, η οποία συμπεριελάμβανε επίσης ως θεραπεία αναφοράς μια ομάδα που λάμβανε οξική γλατιραμέρη (GA) συγκρινόμενη με εικονικό φάρμακο, το νέο χάπι πρώτης γραμμής, χορηγούμενο 2 φορές ημερησίως, μείωσε σημαντικά την ετησιοποιημένη συχνότητα (ARR) κατά 44% και το ποσοστό των ασθενών που υποτροπίασαν κατά 34%, συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο μετά από 2 χρόνια.
Επιπλέον, μετα-ανάλυση των μελετών DEFINE και CONFIRM έδειξε πως το νέο χάπι πρώτης γραμμής μπορεί να είναι αποτελεσματικό ακόμη και σε ασθενείς με υψηλή δραστηριότητα υποτροπιάζουσας διαλείπουσας πολλαπλής σκλήρυνσης. Ως ασθενείς με υψηλή δραστηριότητα της νόσου ορίστηκαν όσοι εμφάνισαν δύο ή περισσότερες υποτροπές κατά το έτος πριν από την ένταξή τους στις κλινικές μελέτες και είχαν μία ή περισσότερες ενεργές εστίες κατά την έναρξη των μελετών. Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι στα δύο χρόνια, η χορήγηση φουμαρικού διμεθυλεστέρα δύο φορές την ημέρα μείωσε σημαντικά το ετήσιο ποσοστό υποτροπών κατά 60% και το ποσοστό των ασθενών που υποτροπίασαν κατά 63%.
Η θεραπεία με φουμαρικό διμεθυλεστέρα φέρνει μια νέα προσέγγιση στην αντιμετώπιση της νόσου, ενεργοποιώντας το μονοπάτι Nrf2, μέσω του οποίου επιτυγχάνεται αντιφλεγμονώδης και αντιοξειδωτική δράση.
ΌΦΕΛΟΣ ΣΕ ΣΧΕΣΗ ΜΕ ΤΗΝ ΑΠΟΥΣΙΑ ΕΝΕΡΓΟΤΗΤΑΣ ΤΗΣ ΝΟΣΟΥ (No Evidence of Disease Activity)
Μία περαιτέρω ανάλυση της μελέτης ENDORSE αξιολόγησε τα μακροπρόθεσμα αποτελέσματα του φουμαρικού διμεθυλεστέρα στην παράμετρο NEDA (Καμία Ένδειξη Δραστηριότητας Νόσου) στα πέντε χρόνια. Η ανάλυση έδειξε ότι το ποσοστό των ασθενών που είχαν επιτύχει NEDA διατηρήθηκε σε αυτούς τους ασθενείς που συνέχισαν τη θεραπεία με φουμαρικό διμεθυλεστέρα, ενώ βελτιώθηκε στους ασθενείς που άλλαξαν από το εικονικό φάρμακο στη θεραπεία με φουμαρικό διμεθυλεστέρα.
ΣΧΕΤΙΚΑ ΜΕ ΤΗΝ ΠΕΓΚΥΛΙΩΜΕΝΗ ΙΝΤΕΡΦΕΡΟΝΗ β-1α
Άδεια κυκλοφορίας για την πρώτη πεγκυλιωμένη ιντερφερόνη β-1a στην Πολλαπλή Σκλήρυνση
Έλαβε έγκριση από την Ε.Ε. και τις ΗΠΑ το καλοκαίρι του 2014 για τους ασθενείς με Υποτροπιάζουσα-Διαλείπουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση, που αποτελεί την πιο συχνή μορφή της Πολλαπλής Σκλήρυνσης. Πρόκειται για τη μόνη πεγκυλιωμένη ιντερφερόνη που εγκρίνεται για τη συγκεκριμένη νόσο και έχει αποδείξει κλινικά πως συμβάλλει στη σημαντική βελτίωση καίριων παραμέτρων της νόσου, όπως είναι οι υποτροπές, οι βλάβες του κεντρικού νευρικού συστήματος όπως απεικονίζονται στη μαγνητική τομογραφία και η εξέλιξη της αναπηρίας.
Η έγκρισή της βασίστηκε στα αποτελέσματα μιας από τις πιο εκτεταμένες πιλοτικές μελέτες που έχουν διεξαχθεί με ιντερφερόνες, τη μελέτη φάσης ΙΙΙ ADVANCE, στην οποία συμμετείχαν περισσότεροι από 1.500 ασθενείς με υποτροπιάζουσες μορφές Πολλαπλής Σκλήρυνσης. Στη μελέτη ADVANCE, η πεγκυλιωμένη ιντερφερόνη β-1a, χορηγούμενη μία φορά κάθε δύο εβδομάδες, μείωσε σημαντικά την ετησιοποιημένη συχνότητα υποτροπών (ARR) κατά 36% συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο (p=0.0007) τον πρώτο χρόνο. Μείωσε επίσης τον κίνδυνο εξέλιξης της αναπηρίας, επιβεβαιωμένο στις 12 εβδομάδες κατά 38% (p=0.0383) και κατά 54% (p=0.0069, post-hoc analysis) στις 24 εβδομάδες, συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο. Επιπρόσθετα μείωσε σημαντικά τον αριθμό των βλαβών που προσλαμβάνουν γαδολίνιο κατά 86% συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο (p<0.0001). Τα αποτελέσματα της διετούς μελέτης ADVANCE επιβεβαιώνουν τη διατήρηση της αποτελεσματικότητας της νέας θεραπείας σε βάθος διετίας.
Το προφίλ ανοχής και ασφάλειας της πεγκυλιωμένης ιντερφερόνης β-1a, όπως εξετάστηκε στην μελέτη ADVANCE είναι αντίστοιχο του εδραιωμένου προφίλ ασφάλειας των ιντερφερονών.
Η πεγκυλιωμένη ιντερφερόνη β-1a είναι η πέμπτη θεραπεία της φαρμακευτικής εταιρείας Biogen Idec για τους ασθενείς με πολλαπλή σκλήρυνση και σηματοδοτεί τη διεύρυνση του χαρτοφυλακίου της με θεραπείες που καλύπτουν τις εξατομικευμένες ανάγκες των ασθενών. Ο George A. Scangos, Ph.D., CEO της Biogen Idec αναφέρει: «Η πεγκυλιωμένη ιντερφερόνη β-1a αποτελεί μια θεραπευτική επιλογή που προσφέρει στους ασθενείς ισχυρή αποτελεσματικότητα, ένα προφίλ ασφάλειας και ανοχής αντίστοιχο με τις γνωστές θεραπείες των ιντερφερονών και σημαντικά λιγότερες ενέσεις σε σύγκριση με τις άλλες θεραπείες. Αντιπροσωπεύει τη σημαντικότερη επιστημονική εξέλιξη της τελευταίας δεκαετίας στον τομέα των ιντερφερονών και είναι αποτέλεσμα της ουσιαστικής μας δέσμευσης να προσφέρουμε καινοτόμες θεραπείες που μπορούν να βελτιώσουν την ποιότητα ζωής των ασθενών».